Estado del Arte de la Evaluación de Tecnologías en Salud en América Latina / State of the Art of the Evaluation of Health Technologies in Latin America

Resumen El surgimiento y desarrollo de las tecnologías en salud ha hecho que se intensifique el papel de su evaluación en los últimos años, provocando un interés creciente en la Evaluación de Tecnologías en Salud (ETES) en América Latina, a través de intentos por proporcionar información útil al tomador de decisiones. Este artículo presenta una revisión del estado del arte de ETES en Latinoamérica, a partir del análisis de publicaciones en revistas y eventos especializados. Se abordaron tres aspectos: elementos de evaluación, métodos que se aplican y políticas resultantes. Se encontraron los siguientes aspectos de evaluación: seguridad, eficacia, efectividad y eficiencia, económico-financieros, clínicos y técnicos, estos últimos con mayor desarrollo. Con respecto a los métodos, se encontraron propuestas de estrategias empíricas para el análisis de la información y la toma de decisiones. La generación de políticas públicas relacionadas con la ETES en América Latina es incipiente, apenas se están identificando las problemáticas nacionales y las estrategias a seguir para su solución. Por lo tanto, se aprecia una necesidad de seguir trabajando en el desarrollo de políticas, estrategias y métodos de ETES en la región Latinoamericana que permitan responder a las problemáticas en salud de la población de cada país.

Abstract The emergence and development of health technologies have intensified the role of their evaluation in recent years, causing a growing interest in the Evaluation of Health Technologies (ETES) in Latin America, through attempts to provide useful information to the decision-maker. This article presents a review of the state of the art of ETES in Latin America, from the analysis of publications in journals and specific events. Three aspects were addressed: evaluation elements, methods that are applied, and resulting policies. The following evaluation aspects were found: safety, efficacy, effectiveness and efficiency, economic-financial, clinical and technical, the latter with more significant development. Concerning the methods, proposals for empirical strategies for the analysis of information and decision making were found. The generation of public policies related to the HTA in Latin America is under development, national problems are hardly being identified, and the strategies to be followed for their solution. Therefore, there is a need to continue working on the development of policies, and methods of HTA in the Latin American region that allow responding to the health problems of the population of each country.

Added therapeutic value of new drugs approved in Brazil from 2004 to 2016 / Valor terapêutico acrescentado de novos medicamentos aprovados no Brasil de 2004 a 2016 / Valor terapéutico añadido de los nuevos medicamentos aprobados en Brasil desde 2004 a 2016

Abstract: This study aimed to assess the level of therapeutic innovation of new drugs approved in Brazil over 13 years and whether they met public health needs. Comparative descriptive analysis of therapeutic value assessments performed by the Brazilian Chamber of Drug Market Regulation (CMED) and the French drug bulletin Prescrire for new drugs licensed in Brazil, from January 1st 2004 to December 31st 2016. The extent to which new drugs met public health needs was examined by: checking inclusions into government-funded drug lists and/or clinical guidelines; comparing Anatomical Therapeutic Chemical Classification (ATC) codes and drug indications with the list of conditions contributing the most to the national disease burden; and assessing new medicines aimed to treat neglected diseases. 253 new drugs were approved. Antineoplastics, immunossupressants, antidiabetics and antivirals were the most frequent. Thirty-three (14%) out of 236 drugs assessed by the Brazilian chamber and sixteen (8.2%) out of 195 assessed by the French bulletin Prescrire were considered innovative. Thirty-six drugs (14.2%) were selected for coverage by the Brazilian Unified National Health System (SUS), seven of which were therapeutically innovative, and none were aimed to treat neglected disease. About 1/3 of the drugs approved aimed to treat conditions among the top contributors to Brazil's disease burden. Few therapeutically innovative drugs entered the Brazilian market, from which only a small proportion was approved to be covered by the SUS. Our findings suggest a divergence between public health needs, research & development (R&D) and drug licensing procedures.

Resumo: O objetivo foi avaliar o nível de inovação terapêutica de novos medicamentos aprovados no Brasil ao longo de 13 anos e se eles atendem a necessidades de saúde pública. Foi feita uma análise comparativa descritiva da avaliação de valor terapêutico realizada pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) e pelo boletim de medicamentos francês Prescrire para novos medicamentos licenciados no Brasil entre 1º de janeiro de 2004 e 31 de dezembro de 2016. Examinamos em que medida os novos medicamentos atendem a necessidade de saúde pública por meio de: checagem da inclusão em listas de medicamentos financiados pelo governo e/ou diretrizes clínicas; comparação de códigos da Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC, em inglês) e indicações de medicamentos com a lista de condições que mais contribuem para a carga de doença nacional; e avaliação de se os novos medicamentos tinham por objetivo tratar doenças negligenciadas. Foram aprovados 253 novos medicamentos. Antineoplásicos, imunossupressores, antidiabéticos e antivirais foram os mais frequentes. Trinta e três (14%) dos 236 medicamentos avaliados pela Câmara brasileira e 16 (8,2%) dos 195 avaliados pelo boletim francês Prescrire foram considerados inovadores. Trinta e seis medicamentos (14,2%) foram selecionados para cobertura no Sistema Único de Saúde (SUS), sete dos quais eram inovadores do ponto de vista terapêutico e nenhum dos quais tinha por objetivo tratar uma doença negligenciada. Em torno de 1/3 dos medicamentos aprovados tinha por objetivo o tratamento de doenças que figuram entre as principais contribuidoras da carga de doença no Brasil. Poucos medicamentos inovadores do ponto de vista terapêutico entraram no mercado brasileiro, dos quais apenas uma pequena proporção foi aprovada para ser coberta pelo SUS. Nossos resultados sugerem uma divergência entre necessidades de saúde pública, pesquisa e desenvolvimento (P&D) e procedimentos de licenciamento de medicamentos.

Resumen: El objetivo fue evaluar el nivel de innovación terapéutica de los nuevos medicamentos aprobados en Brasil durante 13 años y si cumplen con las necesidades sanitarias. Llevamos a cabo un análisis comparativo descriptivo acerca del valor terapéutico presente en las evaluaciones realizadas por la Cámara de Regulación del Mercado de Medicamentos (CMED) y la revista francesa Prescrire sobre los nuevos medicamentos autorizados en Brasil, desde el 1º de enero 2004 hasta el 31de diciembre de 2016. Su alcance, es decir, hasta qué punto los nuevos medicamentos cumplían con las necesidades de salud pública se comprobaron revisando las inclusiones en listas de medicamentos subvencionados por el gobierno y/o directrices clínicas; comparando los códigos de la Classificación Anatómicos Terapéuticos Químicos (ATC por sus siglas en inglés) y las indicaciones de los medicamentos respecto a la lista de enfermedades que contribuían a la mayor carga de morbilidad nacional; y asesorando si los nuevos medicamentos tenían como objetivo tratar enfermedades desatendidas. Se aprobaron 253 nuevos medicamentos. Los antineoplásicos, inmunosupresores, antidiabéticos y antivirales fueron los más frecuentes. Treinta y tres (14%), aparte de los 236 medicamentos evaluados por la Cámara Brasileña, y 16 (8,2%), aparte de los 195 evaluados por la revista francesa Prescrire, se consideraron innovadores. Treinta y seis medicamentos (14,2%) se seleccionaron para que tuvieran cobertura por el Sistema Único de Salud (SUS), siete de ellos eran terapéuticamente innovadores, y ninguno tenía como meta tratar enfermedades desatendidas. Alrededor de 1/3 de las medicinas aprobadas tenían como meta tratar problemas de salud entre las enfermedades con mayor carga de morbilidad en Brasil. Pocos medicamentos terapéuticamente innovadores accedieron al mercado brasileño y de éstos sólo una pequeña parte fueron aprobados para que fueran cubiertos por el SUS. Nuestros resultados sugieren una divergencia entre las necesidades públicas de salud, investigación & desarrollo (I&D) y los procedimientos para la autorización de medicamentos.

A incorporação do nusinersena no Sistema Único de Saúde: uma reflexão crítica sobre a institucionalização da avaliação de tecnologias em saúde no Brasil / The incorporation of nusinersen by the Brazilian Unified National Health System: critical thoughts on the institutionalization of health technology assessment in Brazil / La incorporación del nusinersén al Sistema Único de Salud: una reflexión crítica sobre la institucionalización de la evaluación de tecnologías en salud en Brasil

Resumo: Em abril de 2019, foi assinada a portaria de incorporação do medicamento nusinersena no Sistema Único de Saúde (SUS). É o medicamento mais caro já incorporado ao SUS, para uso no tratamento de atrofia muscular espinhal 5q tipo I. A incorporação é referida como um marco na tomada de decisão sobre novas tecnologias no SUS, a ser viabilizada por meio de acordo de partilha de risco. O trabalho discute o processo de incorporação do nusinersena, destacando aspectos contextuais, temporais e técnicos, além de possíveis consequências para a institucionalização da avaliação de tecnologias em saúde (ATS) no SUS. Seguiu método exploratório, com revisão de informações públicas produzidas pela Comissão de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) e busca em bancos de dados governamentais de preços e compras. Foi produzida linha temporal descrevendo os pontos-chave do processo de incorporação. Houve dois pedidos de incorporação do medicamento. O primeiro, submetido pela Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE) do Ministério da Saúde, negado por unanimidade, em novembro de 2018. Seguiu-se o pedido do Secretário da SCTIE à Advocacia-Geral da União (AGU), para que pudesse decidir de forma contrária à recomendação do plenário da CONITEC. A AGU recomendou uma nova submissão, feita pela empresa produtora e aprovada por unanimidade, em março de 2019. Não houve acréscimo de novas evidências ou redução de preço que justificassem a mudança de decisão. Não foram identificados os elementos constituintes do acordo de partilha de risco. São sinalizados problemas de transparência e accountability, bem como riscos ao processo de institucionalização da ATS que vinha em curso no SUS.

Abstract: In April 2019, a ruling was signed for the incorporation of the drug nusinersen by the Brazilian Unified National Health System (SUS). Nusinersen is the most expensive drug ever incorporated by the SUS and is used to treat type I 5q spinal muscular atrophy. The incorporation has been described as a milestone in decision-making on new technologies in the SUS, enabled through a risk-sharing agreement. The article discusses the process involved in the incorporation of nusinersen, highlighting the context, timing, and technical issues, in addition to possible consequences for the institutionalization of health technology assessment (HTA) in the SUS. The study used an exploratory method, reviewing public information produced by the Commission for Incorporation of Technologies in the SUS (CONITEC) and searches in government databanks on prices and purchases. A timeline was produced, describing the key points in the process of incorporation. There were two formal requests for the drug's incorporation. The first was submitted by the Division of Science, Technology, and Strategic Inputs (SCTIE) of the Brazilian Ministry of Health and was turned down unanimously in November 2018. This was followed by a petition by the head of the SCTIE to the Attorney General's Office (AGU) to overrule the recommendation by the CONITEC plenary. The AGU recommended a new submission, made by the drug's manufacturing company, which was approved unanimously in March 2019. The was no addition of new evidence or a price reduction to justify the change of decision. No elements were identified in the risk-sharing agreement. This suggests problems of transparency and accountability, as well as risks in the process of institutionalization of HTA that had been underway in the SUS.

Resumen: En abril de 2019, se firmó el decreto de incorporación del medicamento nusinersén en el Sistema Único de Salud brasileño (SUS). Es el medicamento más caro que se ha incorporado al SUS para su uso en el tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q tipo I. La incorporación del mismo está considerada como un marco de referencia en la toma de decisiones sobre nuevas tecnologías en el SUS, que puede ser viable mediante el acuerdo de distribución de riesgo. El trabajo discute el proceso de incorporación del nusinersén, destacando aspectos contextuales, temporales y técnicos, además de posibles consecuencias para la institucionalización de la evaluación de tecnologías en salud (ETS) en el SUS. El trabajo siguió el método exploratorio, con una revisión de la información pública, generada por la Comisión de Incorporación de Tecnologías en el SUS (CONITEC) y la búsqueda en bancos de datos gubernamentales de precios y compras. Se creó una línea temporal, describiendo los puntos-clave del proceso de incorporación. Hubo dos peticiones de incorporación del medicamento. La primera, sometida a la Secretaría de Ciencia, Tecnología e Insumos Estratégicos (SCTIE) del Ministerio de Salud, rechazada por unanimidad, en noviembre de 2018. A lo que le siguió la petición del Secretario de la SCTIE a la Abogacía-General de la Unión (AGU), para que pudiese decidir en otro sentido respecto a la recomendación del pleno de la CONITEC. La AGU recomendó una nueva remisión, realizada por la empresa productora y aprobada por unanimidad, en marzo de 2019. No se produjo un incremento de nuevas evidencias o una reducción del precio que justificasen el cambio de decisión. No se identificaron los elementos constituyentes del acuerdo de distribución de riesgo. Se señalaron los problemas de transparencia y rendición de cuentas, así como riesgos para el proceso de institucionalización de la ETS que estaba en curso en el SUS.

Envolvimento dos usuários de sistemas de saúde na Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS): uma revisão narrativa de estratégias internacionais / Involvement of patients of healthcare systems in Health Technology Assessment (HTA): a narrative review of international strategies / Envolvimiento de los usuarios de sistemas de salud en la Evaluación de Tecnologías de Salud (ETS): una revisión narrativa de estrategias internacionales

O objetivo foi descrever e analisar modelos e estratégias internacionais de envolvimento de usuários de sistemas de saúde nos processos de avaliação para incorporação de tecnologias de saúde registrados na literatura científica. Realizou-se levantamento da literatura em sete bases científicas, seleção de artigos, identificação e descrição dos modelos adotados em diferentes países. De 392 artigos identificados, oito foram selecionados segundo critérios de elegibilidade. As estratégias e modelos identificados foram classificados segundo o domínio do envolvimento; tipo de público e nível de envolvimento. A descrição dos modelos permitiu identificar uma ampla diversidade de experiências para envolvimento do público em processos de ATS. Os resultados apontam para a troca de conhecimentos e informações como forma de reduzir o distanciamento entre os usuários e os processos de avaliação mediante estratégias diversificadas de incentivo à participação.(AU)

This paper aims to describe and analyze international models and strategies for the involvement of patients of healthcare systems in HTA processes. A literature review was conducted on papers from seven databases, followed by selection of papers, identification and description of the models adopted in different countries. Based on the 392 articles identified, eight were selected for analysis based on eligibility criteria. The models and strategies were classified according to the domains of the involvement; type of audiences and level of involvement. The description of the models allowed identifying a wide range of experiences for citizens' involvement in the HTA processes. The results point to knowledge and information exchange as ways to reduce the distance between patients and HTA processes through diversified strategies to foster participation.(AU)

El objetivo fue describir y analizar modelos y estrategias internacionales de envolvimiento de usuarios de sistemas de salud en los procesos de evaluación para incorporación de tecnologías de salud registrados en la literatura científica. Se realizó un levantamiento de la literatura en siete bases científicas, selección de artículos, identificación y descripción de los modelos adoptados en diferentes países. De 392 artículos identificados, se seleccionaron ocho según criterios de elegibilidad. Las estrategias y modelos identificados se clasificaron según el dominio del envolvimiento, tipo de público y nivel de envolvimiento. La descripción de los modelos permitió identificar una amplia diversidad de experiencias para envolvimiento del público en procesos de ETS. Los resultados señalan el intercambio de conocimientos e informaciones como forma de reducir el distanciamiento entre los usuarios y los procesos de evaluación mediante estrategias diversificadas de incentivo a la participación.(AU)

Aceptabilidad de una intervención basada en salud móvil para modificar estilos de vida en prehipertensos en Argentina, Guatemala y Perú: un estudio piloto / Acceptability of a mobile health based intervention to modify lifestyles in prehypertensive patients in Argentina, Guatemala, and Peru: a pilot study

Objetivos. Evaluar la aceptabilidad y factibilidad de una intervención basada en salud móvil, para la adopción de estilos de vida saludables en personas prehipertensas que viven en zonas urbanas de bajos recursos en Argentina, Guatemala y Perú. Materiales y métodos. Se reclutaron prehipertensos entre 30 a 60 años para un estudio piloto. La intervención incluyó dos llamadas de consejería realizadas por una nutricionista, seguidas de un mensaje de texto customizado semanal. Una plataforma basada en Internet ofreció el soporte para la implementación de la intervención. Utilizando entrevistas semiestructuradas se evaluó el alcance y la aceptabilidad de esta intervención en los participantes, y la facilidad de uso en las nutricionistas. Resultados. Se logró contactar a 43 de los 45 participantes (95%). El número promedio de llamadas para contactar a un sujeto fue de dos, con un rango de 1-9 llamadas. Dos participantes pudieron ser contactados en su teléfono celular y cinco no recibieron una exposición completa a la intervención. Basados en las entrevistas semiestructuradas, los resultados mostraron una buena aceptabilidad a la intervención en los participantes. Las nutricionistas percibieron a la plataforma como amigable y de fácil manejo. Las barreras para ofrecer esta intervención se relacionaron con dificultades para obtener una señal de telefonía celular adecuada. Conclusiones. Dada la alta penetración de la telefonía celular en países en desarrollo, se concluye que una intervención basada en salud móvil es factible y aceptable para ofrecer una intervención orientada a la modificación del estilo de vida en prehipertensos o personas de alto riesgo de enfermedades crónicas.

Objectives. To evaluate the acceptability and feasibility of an intervention based on mobile health, for the adoption of healthy lifestyles in prehypertensive people living in low-income urban areas in Argentina, Guatemala and Peru. Materials and methods. Prehypertensive people aged 30-60 years were recruited for a pilot study. The intervention included two counseling calls made by a nutritionist followed by a weekly customized text message. An internet-based platform offered support for the implementation of the intervention. Using semi-structured interviews, we evaluated the reach and acceptability of the intervention in the participants and ease of use for the nutritionists. Results. It was possible to contact 43 of the 45 participants (95%). The average number of calls to contact a subject was two, with a range of 1-9 calls. Two participants could not be reached on their cell phone; five did not receive complete exposure to the intervention. Based on semi-structured interviews, the results showed good acceptability for the intervention by the participants. Nutritionists perceived the platform as friendly and easy to use. Barriers to deliver this intervention were related to difficulties in obtaining an adequate cellular signal. Conclusions. Given the high penetration of mobile phones in developing countries, it is concluded that it is feasible and acceptable to offer a mobile health based intervention oriented towards lifestyle modification in people with prehypertension or high risk of chronic disease intervention.

Aspectos críticos del empleo en salud de modelos estadísticos de clasificación / Critical aspects of the usage of statistical classification models

Los modelos estadísticos de clasificación se emplean cotidianamente en salud como sistemas de evaluación que permiten construir grupos homogéneos en la ayuda de pronósticos, diagnósticos, elección de terapias y cuantas situaciones requieran la discretización como herramienta para la toma de decisiones más acertadas. Su utilidad no solo se evidencia en el ámbito médico sino que muchos de ellos ayudan a mejorar actuaciones y políticas en el sector de la salud pública. Como parte de las tecnologías sanitarias, requieren de una evaluación continua en los diferentes escenarios donde se ejecuten. Por otra parte, emplearlos de manera mecánica, sin una mentalidad crítica, puede traer más riesgos que beneficios, por lo que su poder predictivo o explicativo no justifica que sus resultados se empleen de manera incuestionada(AU)

Statistical classification models are used every day in health care as evaluation systems allowing building homogeneous groups to help in prognostics, diagnostics, therapy choosing and any other situation. The usefulness of them is not only evident in the medical surroundings, but many of them tribute directly to the performance and policies improvement in the Public Health area. As part of the health technologies, they require a continuous assessment in the different environments they are performed. On the other hand, using them mechanically, without a critical mentality, could bring about more risks than benefits, so their predictive or explanatory power does not justify the usage of their outcomes in an unquestioned way(AU)

Aspectos críticos del empleo en salud de modelos estadísticos de clasificación / Critical aspects of the usage of statistical classification models

Los modelos estadísticos de clasificación se emplean cotidianamente en salud como sistemas de evaluación que permiten construir grupos homogéneos en la ayuda de pronósticos, diagnósticos, elección de terapias y cuantas situaciones requieran la discretización como herramienta para la toma de decisiones más acertadas. Su utilidad no solo se evidencia en el ámbito médico sino que muchos de ellos ayudan a mejorar actuaciones y políticas en el sector de la salud pública. Como parte de las tecnologías sanitarias, requieren de una evaluación continua en los diferentes escenarios donde se ejecuten. Por otra parte, emplearlos de manera mecánica, sin una mentalidad crítica, puede traer más riesgos que beneficios, por lo que su poder predictivo o explicativo no justifica que sus resultados se empleen de manera incuestionada.

Statistical classification models are used every day in health care as evaluation systems allowing building homogeneous groups to help in prognostics, diagnostics, therapy choosing and any other situation. The usefulness of them is not only evident in the medical surroundings, but many of them tribute directly to the performance and policies improvement in the Public Health area. As part of the health technologies, they require a continuous assessment in the different environments they are performed. On the other hand, using them mechanically, without a critical mentality, could bring about more risks than benefits, so their predictive or explanatory power does not justify the usage of their outcomes in an unquestioned way.

Uso da avaliação de tecnologias em saúde em processos de análise para incorporação de tecnologias no Sistema Único de Saúde no Ministério da Saúde / Use of health technology assessment in decision-making processes by the Brazilian Ministry of Health on the incorporation of technologies in the Brazilian Unified National Health System / Evaluación de tecnologías en salud en procesos de análisis para la incorporación de las mismas al Sistema único de Salud, perteneciente al Ministerio de Salud

As políticas científicas com objetivos de produção de conhecimentos em saúde foram ampliadas nas últimas décadas. No Brasil, o incentivo à pesquisa, desenvolvimento e inovação em saúde constou na Lei Orgânica da Saúde desde 1990, e políticas científicas e tecnológicas para a área da saúde foram propostas a partir de 1994, incluindo políticas de desenvolvimento da avaliação de tecnologias em saúde (ATS), como em outros países. Coloca-se agora a avaliação dos impactos da ATS sobre a gestão e incorporação de tecnologias nos sistemas de saúde. Como estudo de caso para o uso da ATS em processos de incorporação de tecnologias no Brasil foi analisada a participação do Departamento de Ciência e Tecnologia (DECIT) do, Ministério da Saúde, na Comissão de Incorporação de Tecnologias do Ministério da Saúde (CITEC), no período 2008-2010. Foram utilizados 103 estudos na CITEC, 80% produzidos pelo DECIT, a maioria sínteses com base na literatura existente, e 80% das tecnologias tinham propósito terapêutico, com tendência de crescimento da produção no período. Está em curso um processo de aprendizado tanto metodológico quanto político para o uso da ATS, mas há necessidade de aprofundar a análise do seu impacto sobre o SUS.

Policies for scientific development and knowledge production in health have increased in recent decades. In Brazil, incentives for research, development, and innovation have been part of the National Health Act since 1990, and science and technology policies for health, including health technology assessment (HTA), have been implemented since 1994, as in many other countries. The emphasis is now on impact evaluation of HTA policies in the incorporation of technologies by health services and systems. The article presents a case study of HTA utilization in decision-making processes in the Brazilian Ministry of Health, analyzing participation by the Department of Science and Technology (DECIT), responsible for the production of assessments used in the Commission on Technology Incorporation (CITEC) of the Ministry of Health from 2008 to 2010. CITEC used 103 assessments in its decisions during this period, of which DECIT produced 80%. Nearly all were literature reviews on therapeutic technologies. An increase in knowledge production was observed. A methodological and political learning process appears to have occurred in the use of HTA, but its impact on Brazilian Unified National Health System remains unclear.

Las políticas científicas con objetivos de producción de conocimiento en materia de salud se han ampliado en las últimas décadas. En Brasil, la promoción de la investigación, el desarrollo y la innovación en materia de salud forma parte de la Constitución desde 1990, y se han propuesto políticas de ciencia y tecnología para la salud desde 1994, incluyendo políticas de desarrollo de la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS), como en otros países. Se trata ahora de evaluar el impacto de la ETS en la gestión y la incorporación de las tecnologías a los sistemas de salud. Describimos como estudio de caso la utilización de los procesos de ETS para incorporar tecnologías en Brasil y se analizó la participación del Departamento de Ciencia y Tecnología (DECIT) del Ministerio de Salud en la Comisión de Incorporación de Tecnología del Ministerio de Salud (CITEC), durante el período 2008-2010. Se utilizaron 103 estudios del CITEC, un 80% producido por el DECIT, la mayoría de síntesis basadas en la literatura existente, el 80% fueron tecnologías con fines terapéuticos, con una tendencia de crecimiento de este tipo producción científica durante el período. Hay un proceso de aprendizaje continuo para el uso metodológico y político del ETS, pero hay una necesidad de análisis adicionales sobre su impacto en el Sistema Único de Salud.

Efficacy and safety of biologics in the treatment of moderate to severe psoriasis: a comprehensive meta-analysis of randomized controlled trials / Eficácia e segurança de agentes biológicos no tratamento da psoríase moderada a grave: uma meta-análise de ensaios clínicos randomizados e controlados / Eficacia y seguridad de los agentes biológicos en el tratamiento de la psoriasis moderada a severa: un metaanálisis de ensayos aleatorios y controlados

We conducted a systematic review and metaanalysis of randomized placebo-controlled trials in moderate-to-severe psoriasis treated with biological agents, with a follow-up of 10-14 weeks. Overall, 41 studies, with mean Jadad score of 4.4, and 15,586 patients were included. For the efficacy outcomes PASI 50, 75 and 90 our findings are not conclusive to point what biological agent has the greatest response in short term follow-up. There were no statistical differences between placebo and biologics for the occurrence of infections and serious adverse events. Ustekinumab 45mg showed lower withdrawal due to adverse events compared with the placebo. Based on data available up to now, it is not possible to determine which biological agent is the best for PASI 50, 75 or 90 after 10-14 weeks of treatment. At the same follow-up, overall safety seems to be the same for all biological agents and Ustekinumab 45mg the most well tolerated drug. To better understand efficacy and safety, indirect meta-analysis comparing drug-to-drug is required since randomized placebo-controlled trials may not be feasible.

Conduziu-se uma revisão sistemática e metaanálise de ensaios clínicos randomizados em pacientes com psoríase moderada a grave, tratados com biológicos ou placebo por 10 a 14 semanas. Foram incluídos 41 estudos, com escore de Jadad médio de 4,4, totalizando 15.586 pacientes. Para os desfechos de eficácia PASI 50, 75 e 90 os resultados não são conclusivos para definir qual é o melhor agente biológico no curto prazo. Não houve diferença estatística entre placebo e biológicos para ocorrência de infecções e eventos ad-versos sérios. Ustequinumabe 45mg foi o biológico com menor ocorrência de descontinuação por conta de eventos adversos. Baseado na evidência até então disponível, não é possível determinar qual agente biológico é o melhor para se atingir resposta PASI 50, 75 e 90 após 10-14 semanas de tratamento. Para o mesmo intervalo, a segurança global parece ser a mesma para todos os biológicos e ustequinumabe 45mg o tratamento melhor tolerado. Para melhor compreender a eficácia e segurança, meta-análise indireta comparando droga-a-droga são necessárias já que ensaios clínicos randomizados podem não ser viáveis.

Se realizó una revisión sistemática y metaanálisis de ensayos controlados aleatorios en pacientes con psoriasis moderada a severa tratados con biológicos o placebo por 10-14 semanas. Se incluyeron 41 estudios con una puntuación de Jadad de 4,4, un total de 15.586 pacientes. Para variables de eficacia PASI 50, 75 y 90, los resultados no son concluyentes para definir cuál es el mejor agente biológico en el corto plazo. No hubo diferencia estadística entre el placebo y la ocurrencia biológica de las infecciones y los eventos adversos graves. Ustequinumabe 45mg fue el biológico con una menor incidencia de la interrupción debido a eventos adversos. Basado en la evidencia disponible hasta el momento, no es posible determinar qué agente biológico es lograr la mejor respuesta PASI 50, 75 y 90 después de 10-14 semanas de tratamiento. Para el mismo período, la seguridad global parece ser el mismo para todos los tratamientos y ustequinumabe 45mg el mejor tolerado. Para comprender mejor la eficacia y seguridad, es necesario un metaanálisis indirecto comparando medicamento a medicamento.

Eficácia das vacinas comercialmente disponíveis contra a infecção pelo papilomavírus em mulheres: revisão sistemática e metanálise / Efficacy of commercially available vaccines against HPV infection in women: a systematic review and meta-analysis / Eficacia de las vacunas disponibles en el mercado contra la infección por papilomavirus en mujeres: revisión sistemática y metaanálisis

Infecção persistente por HPV é condição necessária para ocorrência de câncer do colo de útero. Visando a reduzir sua incidência, foram desenvolvidas vacinas profiláticas contra HPV, existindo duas formulações comercialmente disponíveis: bivalente (subtipos 16 e 18) e quadrivalente (6, 11, 16 e 18). Realizou-se uma metanálise da eficácia dessas vacinas em mulheres, com foco na avaliação estratificada por desfechos clínicos. Ensaios clínicos randomizados (ECR) publicados entre 2000 e 2009 foram identificados com base em busca no MEDLINE, Biblioteca Cochrane e LILACS, e avaliados por dois revisores independentes. Seis ECR foram incluídos na metanálise. As vacinas reduziram o risco de ocorrência de lesões precursoras da neoplasia, com eficácia de 97% (IC95%: 90-99) para NIC 2 e 96% (IC95%: 89-99) para NIC 3, nas análises por protocolo. As eficácias nas análises por intenção de tratar foram menores: 63% (IC95%: 52-71) e 42% (IC95%: 26-55), respectivamente. Para avaliação de sua eficácia sobre a incidência e mortalidade por câncer do colo de útero são necessários estudos com maior tempo de seguimentos.

Persistent HPV infection is a necessary condition for the occurrence of cervical cancer. Prophylactic HPV vaccines have been developed to reduce the incidence of cervical cancer. Two vaccines are commercially available: bivalent (types 16, 18) and quadrivalent (6, 11, 16 and 18). This study aimed to perform a systematic review and metaanalysis of the HPV vaccines' efficacy in women, focusing its performance stratified by clinical outcomes. Randomized controlled trials (RCT) published between 2000 and 2009 were identified from searches of MEDLINE, LILACS and Cochrane Library, and evaluated by two independent reviewers. Six RCT were selected. The vaccines reduced the risk of precursor lesions of cervical cancer, presenting efficacy of 97% (95%CI: 90-99) for CIN 2 and 96% (95%CI: 89-99) for CIN 3, in the per protocol analysis. The efficacies in the analysis by intention to treat were smaller: 63% (95%CI: 52-71) and 42% (95%CI: 26-55), respectively. In order to evaluate its effectiveness on the incidence and mortality rates for cervical cancer, longer-term studies will be needed.

La infección persistente por VPH es una condición necesaria para la aparición de cáncer del cuello del útero. Con el fin de reducir la incidencia se han desarrollado vacunas profilácticas contra el VPH, existiendo dos formulaciones disponibles comercialmente: bivalentes (tipos 16, 18) y tetravalente (6, 11, 16 y 18). Se realizó un meta-análisis de la eficacia de estas vacunas en las mujeres, centrándose en la evaluación estratificada por los resultados clínicos. Se identificaron ensayos controlados aleatorios (ECA) publicados entre 2000 y 2009 en las basis MEDLINE, LILACS y Cochrane Library, y evaluados por dos revisores independientes. Seis ECA fueron incluidos. La vacuna reduce el riesgo de las lesiones precursoras del cáncer, con una eficacia de 97% (IC95%: 90-99) para CIN 2 y 96% (IC95%: 89-99) para CIN 3, en el análisis por protocolo. La eficiencia en el análisis por intención de tratar fue menor: 63% (IC95%: 52-71) y 42% (IC95%: 26-55), respectivamente. Para evaluar su efectividad en la incidencia y mortalidad del cáncer cervical, se necesitan estudios con un seguimiento más prolongado.

Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo: revisão sistemática e metanálise / Efficacy and safety of idursulfase therapy in patients with mucopolysaccharidosis type II with and without comparison to placebo: systematic review and meta-analysis / Eficacia y seguridad del tratamiento con idursulfasa en pacientes con mucopolisacaridosis tipo II con y sin comparación con el placebo: revisión sistemática y metaanálisis

A mucopolissacaridose tipo II (MPS II) é uma doença genética de amplo espectro clínico, caracterizada por deficiência da enzima iduronato-2sulfatase. Revisão sistemática avaliou a eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática (TRE) com idursulfase (IDS) na MPS II. As bases de dados PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS e Biblioteca Cochrane foram pesquisados até 30 de novembro de 2012. Apenas cinco estudos preencheram os critérios de inclusão (ensaios clínicos randomizados - ECRs, ECRs abertos ou séries de caso prospectivas, incluindo cinco ou mais pacientes e avaliando desfechos relevantes). Metanálise foi realizada para capacidade vital forçada (CVF; valores absolutos e em %) e para a distância percorrida no teste da caminhada dos seis minutos, com mudanças significativas em ambas as variáveis; também foi encontrado risco aumentado de reações leves relacionadas à infusão e de desenvolvimento de anticorpos IgG à IDS. Em face dos dados apresentados neste estudo, conclui-se que a TRE com IDS é segura e tem benefício potencial em MPS II, mas estudos adicionais são necessários.

Mucopolysaccharidosis type II (MPS II) is a genetic disease of broad clinical spectrum, characterized by a deficiency of the enzyme iduronate2-sulfatase. The aim of this study was to assess whether enzyme replacement therapy (ERT) with idursulfase (IDS) for MPS II is effective and safe. PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS, and Cochrane Library were searched until November 30, 2012. Only five articles met the inclusion criteria (randomized controlled trials - RCTs, or open-label trials/prospective case series including > 5 patients and evaluating relevant outcomes). A meta-analysis was performed for forced vital capacity (FVC; absolute and %) and for distance walked on the 6-minute walking test (6MWT). There was a statistically significant increase, but not clinically relevant, in both variables; an increased risk for development of mild infusion-related reactions and IgG antibodies to IDS were also found. The data suggest that ERT with IDS is safe and has a potential benefit for MPS II patients, but further studies are required.

La mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es una enfermedad genética de amplio espectro clínico, caracterizada por una deficiencia de la enzima iduronato-2-sulfatasa. El objetivo fue evaluar la seguridad y eficacia de la Terapia de Reemplazo Enzimático (TRE) con idursulfasa (IDS) en la MPS II. En las bases PubMed/MEDLINE, EMBASE, LILACS y Cochrane Library se inició la búsqueda hasta el 30 de noviembre de 2012. Sólo cinco estudios cumplieron los criterios de inclusión (ensayos controlados aleatorios -ECA, o ECA abiertos o series de casos prospectivo incluyendo > 5 pacientes y evaluación de los resultados pertinentes). El metaanálisis se realizó para la capacidad vital forzada (FVC; absoluta y %) y la distancia caminada en 6 minutos, con cambios significativos en ambas variables; el riesgo también se encuentra aumentado por reacciones leves y anticuerpos IgG, relacionados con la infusión con IDS. El TRE con IDS es seguro y tiene un beneficio potencial en la MPS II, pero se necesitan estudios adicionales.

What matters most?: evidence-based findings of health dimensions affecting the societal preferences for EQ-5D health states / O que importa mais?: evidências empíricas das dimensões que afetam as preferências sociais para estados de saúde do EQ-5D / ¿Qué es lo que más importa?: evidencias empíricas sobre las dimensiones que afectan a las preferencias sociales por los estados de salud en EQ-5D

This study analyzes how different health dimensions defined by the EQ-5D-3L instrument affect average individual preferences for health states. This analysis is an important benchmark for the incorporation of health technologies as it takes into consideration Brazilian population preferences in health resource allocation decisions. The EQ-5D instrument defines health in terms of five dimensions (mobility, daily activities, self-care activities, pain/discomfort, and anxiety/depression) each divided into three levels of severity. Data came from a valuation study with 3,362 literate individuals aged between 18 and 64 living in urban areas of Minas Gerais State, Brazil. The main results reveal that health utility decreases as the level of severity increases. With regard to health issues, mobility stands out as the most important EQ-5D dimension. Independently of severity levels of the other EQ-5D-3L dimensions, the highest decrements in utilities are associated with severe mobility problems.

Este estudo analisa como as diferentes dimensões dos estados de saúde definidas pelo instrumento EQ-5D-3L afetam, em média, as preferências dos indivíduos por estados de saúde. Essa análise é importante para balizar a incorporação de tecnologias em saúde uma vez que viabiliza considerar as preferências da população brasileira na decisão de alocação de recursos em saúde. O EQ-5D-3L define a saúde em cinco dimensões (mobilidade, atividades habituais, auto-cuidado, dor/desconforto e ansiedade/depressão) contendo três níveis de severidade. Os dados são provenientes de uma pesquisa inédita no Brasil que entrevistou 3.362 pessoas com idade entre 18 e 64 anos vivendo em áreas urbanas de Minas Gerais. Os principais resultados mostram que o decremento na utilidade dos indivíduos é crescente com o nível de severidade. No que se refere às dimensões de saúde, a mobilidade se destaca como a mais importante. Independentemente dos níveis de severidade das demais dimensões do EQ-5D, os maiores decrementos nas utilidades estão associados ao problema de mobilidade severa.

Este estudio analiza cómo las diferentes dimensiones de la salud, definidas por el instrumento EQ-5D-3L, afectan, en promedio, las preferencias individuales por los estados de salud. Este análisis es un punto de referencia para la incorporación de tecnologías en salud, ya que hace posible considerar las preferencias de la población brasileña en las decisiones sobre la asignación de recursos de salud. El EQ-5D define la salud en cinco dimensiones (movilidad, actividades habituales, cuidado personal, dolor/malestar y ansiedad/depresión) con tres niveles de severidad. Los datos provienen de una investigación inédita en Brasil, que entrevistó a 3.362 personas entre 18 y 64 años y que viven en zonas urbanas de Minas Gerais. Los principales resultados muestran que la disminución en la utilidad de los individuos aumenta con el nivel de severidad. Con respecto a las dimensiones de salud, la movilidad se destaca como la más importante. Independientemente de los niveles de severidad de las otras dimensiones, los mayores decrementos en la utilidad están asociados con graves problemas de movilidad.

Avaliação de efetividade da atenção domiciliar de uma cooperativa médica de Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil / Home care effectiveness assessment in a health maintenance organization in Belo Horizonte, Minas Gerais State, Brazil / Evaluación de la eficacia de un programa de atención domiciliaria en una cooperativa médica de Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil

A retrospective cohort study was performed to assess the impact of a Case Management Home Care Program supplied by the Unimed-BH medical cooperative on hospitalization-free survival time among eligible patients 60 years or older. A Cox proportional hazards model was fitted to assess the impact of home visits by health professionals on hospitalization-free survival time in a sample of 2,943 elders, while adjusting for patient age, physical dependence, medicines, feeding route, pressure ulcers, supplemental oxygen therapy, cognitive impairment, outpatient visits, and hospitalizations in the preceding quarter. Risk factors for shorter hospitalization-free survival time were: degree of physical dependence, enteral nutrition, supplemental oxygen therapy, pressure ulcers, and hospital admissions in the previous quarter. Higher rates of home visits by physicians and nurses showed a protective dose-response effect on hospitalization-free survival time. The data suggest that regular home visits by physicians and nurses lengthen hospitalization-free survival time among elderly patients enrolled in the program.

Foi realizado estudo de coorte retrospectiva com o objetivo de avaliar o impacto do plano de cuidados do Programa de Atenção Domiciliar da Unimed-BH, modalidade Gerenciamento de Casos (PrGC/AD), sobre o tempo livre de hospitalização entre os pacientes com 60 anos ou mais assistidos pelo programa. Utilizou-se o modelo de Cox para avaliar o efeito do intervalo entre as visitas domiciliares dos profissionais do programa sobre o tempo livre de hospitalização de 2.943 idosos, ajustado por idade, medicamentos em uso, via de alimentação, úlcera de pressão, déficit cognitivo, dependência física, oxigenioterapia, consultas ambulatoriais e hospitalizações no trimestre anterior. Foram fatores de risco para menor tempo livre de hospitalização: o grau de dependência física, alimentação enteral, oxigenioterapia suplementar, úlceras de pressão e hospitalizações no trimestre anterior. Observouse efeito protetor dose-resposta da frequência de visitas médicas e de enfermagem. Os resultados sugerem que visitas domiciliares regulares de médico e enfermeiro aumentam significativamente o tempo livre de hospitalização nos pacientes assistidos pelo PrGC/AD.

Se realizó un estudio de cohorte retrospectivo para evaluar el impacto de un plan de asistencia del Programa de Atención Domiciliaria de Unimed-BH, modalidad de Gestión de Casos (PrGC/AD), sobre el tiempo libre de hospitalización en pacientes con 60 años o más. Se usó el modelo de riesgos proporcionales de Cox para evaluar el efecto del intervalo entre las visitas domiciliarias de los profesionales del programa sobre el tiempo libre de hospitalización de 2.943 ancianos, ajustado por edad, medicamentos usados, vía de alimentación, úlcera por presión, deterioro cognitivo, dependencia física, oxigenoterapia, consultas ambulatorias y hospitalizaciones en el trimestre anterior. Fueron factores de riesgo para un menor tiempo libre de hospitalización: grado de dependencia física, alimentación enteral, oxigenoterapia suplementaria, úlcera por presión y hospitalizaciones en el trimestre anterior. Las frecuencias de visitas médicas y de enfermeros tuvieron un efecto protector dosis-respuesta. Los resultados sugieren que las visitas domiciliarias regulares de médico y enfermero aumentan el tiempo libre de hospitalización en los pacientes asistidos por el PrGC/AD.

Estudo de custo-análise do tratamento da artrite reumatoide grave em um município do Sul do Brasil / Cost analysis of treatment for severe rheumatoid arthritis in a city in southern Brazil / Estudio analítico de costes del tratamiento por artritis reumatoide severa en una ciudad del sur de Brasil

O tratamento da artrite reumatoide envolve a utilização de medicamentos, terapias não farmacológicas, consultas médicas, exames complementares, entre outros procedimentos. O artigo apresenta, conforme as fontes pagadoras, os custos diretos médicos relacionados ao tratamento da artrite reumatoide. Trata-se de um estudo de custo-análise envolvendo 103 pacientes com artrite reumatoide grave atendidos por meio do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica em Florianópolis, Santa Catarina, Brasil. O custo direto médico total foi R$ 2.045.596,55/ano, correspondendo a R$ 19.860,16 por paciente/ano. Do custo total, 90,8% foram para despesas com medicamentos, 2,5% às hospitalizações, 2,2% aos exames complementares, 2,1% às consultas médicas e 2,4% à soma dos demais componentes. O setor público foi responsável por 73,6% do custo direto médico total e por 79,3% do custo com a aquisição de medicamentos. A análise dos custos permitiu traçar um perfil de como uma população portadora de doença crônico-degenerativa altamente demandante de recursos transita pela composição público-privada que caracteriza o sistema de saúde brasileiro.

Treatment of rheumatoid arthritis involves the use of medicines, non-pharmaceutical therapies, medical appointments, and complimentary tests, among other procedures. Based on sources of payment, this article presents the direct medical costs related to treatment of rheumatoid arthritis. The cost analysis included 103 patients with severe rheumatoid arthritis treated at the Specialized Division of Pharmaceutical Care in Florianopolis, Santa Catarina State, Brazil. Total annual direct cost was R$ 2,045,596.55 (approximately one million US dollars), or R$ 19,860.16 per patient/year (slightly less than ten thousand US dollars). Total cost breakdown was as follows: 90.8% for medicines, 2.5% for hospitalizations, 2.2% for complimentary tests, 2.1% for medical appointments, and 2.4% for all other costs. The public sector accounted for 73.6% of the total direct medical costs and 79.3% of the cost of medicines. The cost analysis provided a profile of how a group of individuals with a chronic non-communicable disease that requires resources circulates in the public-private mix that characterizes the Brazilian health system.

El tratamiento de la artritis reumatoide incluye la utilización de medicamentos, terapias no farmacológicas, consultas médicas, exámenes clínicos, entre otros procedimientos. El artículo presenta, de acuerdo con las fuentes pagadoras, los costes médicos directos del tratamiento de artritis reumatoide. Se trata de un estudio de análisis de costes que incluyó 103 pacientes con artritis reumatoide severa, atendidos a través del Dispositivo Especializado de Asistencia Farmacéutica en Florianópolis, Santa Catarina, Brasil. El coste médico directo total fue de R$ 2.045.596,55/año, equivalente a R$ 19.860,16 por paciente/año. Del coste total, un 90,8% correspondió a medicamentos; 2,5% a hospitalizaciones y un 2,2% a exámenes clínicos. El sector público fue responsable de un 73,6% del coste médico directo total y de un 79,3% del coste de adquisición de medicamentos. El análisis de costes permitió trazar un perfil de cómo una población portadora de una enfermedad crónicodegenerativa, con una alta demanda de recursos transita por el sistema público-privado que caracteriza al sistema de salud brasileño.

Análise de custo-efetividade de métodos preventivos para superfície oclusal de acordo com o risco de cárie: resultados de um ensaio clínico controlado / Cost-effectiveness analysis of preventive methods for occlusal surface according to caries risk: results of a controlled clinical trial / Análisis del coste-efectividad de los métodos preventivos para una superficie oclusal según el riesgo de caries: resultados de un ensayo clínico controlado

Este estudo apresenta o resultado de uma avaliação de custo-efetividade conduzida ao longo de um ensaio clínico controlado para avaliar a efetividade do selamento com ionômero de vidro modificado por resina (Vitremer, 3M ESPE) e da aplicação de verniz fluoretado (Duraphat, Col-gate) em superfícies oclusais de primeiros molares permanentes, em crianças de 6 a 8 anos (N = 268), segundo o risco de cárie (alto risco; baixo risco). As crianças foram examinadas semestralmente, ao longo de 24 meses, pelo mesmo dentista calibrado, após alocação em seis grupos: controle alto risco e baixo risco (educação em saúde bucal trimestral); verniz alto risco e baixo risco (educação em saúde bucal trimestral + aplicação semestral de verniz); e selante alto risco e baixo risco (educação em saúde bucal trimestral + única aplicação do selante). A análise mostrou que o selamento de primeiros molares permanentes em crianças de alto risco apresentou razão de C/E de R$ 225,21(US$ 119,80) por superfície oclusal salva, e razão incremental de C/E de R$ 203,71(US$ 108,36) por superfície oclusal adicional salva. Conclui-se que uma única aplicação de selante, em escolares de alto risco, foi a intervenção mais custo-efetiva.

This study presents the results of a cost-effectiveness analysis in a controlled clinical trial on the effectiveness of a modified glass ionomer resin sealant ( Vitremer, 3M ESPE) and the application of fluoride varnish (Duraphat, Colgate) on occlusal surfaces of first permanent molars in children 6-8 years of age (N = 268), according to caries risk (high versus low). Children were examined semiannually by the same calibrated dentist for 24 months after allocation in six groups: high and low risk controls (oral health education every three months); high and low risk with varnish (oral health education every three months + varnish biannually); and high and low risk with sealant (oral health education every three months + a single application of sealant). Economic analysis showed that sealing permanent first molars of high-risk schoolchildren showed a C/E ratio of US$ 119.80 per saved occlusal surface and an incremental C/E ratio of US$ 108.36 per additional saved occlusal surface. The study concluded that sealing permanent first molars of high-risk schoolchildren was the most cost-effective intervention.

En este estudio se presentan los resultados de una evaluación de costo-efectividad (C/E) durante un ensayo clínico controlado para evaluar la efectividad de la obturación con ionómero de vidrio modificado con resina (Vitremer, 3M ESPE) y la aplicación de barniz de flúor (Duraphat, Colgate) en las superficies oclusales de los primeros molares permanentes, para niños de 6-8 años (N = 268) de edad, de acuerdo con el riesgo de caries (alto riesgo-bajo riesgo). Los niños fueron examinados cada seis meses por el mismo dentista calibrado, durante 24 meses, después de haberle sido asignados seis grupos: control alto riesgo y bajo riesgo (educación de salud bucal cada tres meses); barniz alto riesgo y bajo riesgo (educación de salud bucal cada tres meses + barniz semestralmente); obturación alto riesgo y bajo riesgo (educación de salud bucal cada tres meses + una sola aplicación de ionómero de vidrio). El análisis económico mostró que la obturación de los primeros molares permanentes de escolares de alto riesgo presenta una relación C/E de US$ 119.80 de ahorro por superficie oclusal y una ratio C/E incremental de US$ 108.36 de ahorro adicional por superficie oclusal.

Custo-efetividade de um programa de rastreamento organizado de câncer de mama no Sul do Brasil / Cost-effectiveness of an organized breast cancer screening program in Southern Brazil / Coste-efectividad de un programa organizado para la detección precoz del cáncer de mama en el sur de Brasil

O objetivo deste estudo foi avaliar o custo-efetividade de um programa organizado de rastreamento mamográfico de câncer de mama implementado na cidade de Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil (Núcleo Mama Porto Alegre - NMPOA). Foi construído modelo de Markov para estimar a relação de custo-efetividade incremental do NMPOA em comparação à situação atual de atenção ao câncer de mama no SUS, em coorte hipotética de mulheres de 40-69 anos com risco de desenvolver câncer de mama. Os parâmetros foram coletados do NMPOA e da literatura nacional. Na estratégia NMPOA, a efetividade foi modelada levando-se em conta a real adesão da população participante do rastreamento. A efetividade foi medida em anos de vida ajustados para qualidade (QALY). A relação de custoefetividade incremental no caso base foi de R$ 13.426,00 por QALY. Esse resultado foi pouco sensível à variação dos principais parâmetros do modelo nas análises de sensibilidade. Considerando o limiar usualmente sugerido como bastante atrativo do ponto de vista econômico no Brasil, o rastreamento do câncer de mama nos moldes do NMPOA é custo-efetivo em cidades com alta incidência deste tipo de câncer.

The aim of this study was to evaluate the cost-effectiveness of an organized breast cancer mammographic screening program implemented in Porto Alegre (Núcleo Mama Porto Alegre - NMPOA), Rio Grande do Sul State, Brazil. A Markov model was constructed to estimate the incremental cost-effectiveness ratio of NMPOA compared to current BC diagnosis and care in the Brazilian public health system, in a hypothetical cohort of women aged 40-69 years at risk of developing breast cancer. Model parameters were collected from NMPOA and the national literature. In the NMPOA strategy, effectiveness was modeled taking into account the actual observed screening adherence. Effectiveness was measured in quality-adjusted life years (QALYs). Incremental cost-effectiveness ratio in the base case was R$ 13,426 per QALY. This result was not sensitive to variation in the main model parameters in sensitivity analyses. Considering the threshold usually suggested as highly attractive in Brazil, breast cancer screening as performed in NMPOA is cost-effective in cities with high incidence of breast cancer.

El objetivo de este estudio fue evaluar el coste-efectividad de un programa organizado para el diagnóstico precoz con mamografía del cáncer de mama, implementado en Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil (Núcleo Mama Porto Alegre -NMPOA). Se utilizó el modelo de Markov, con el fin de estimar la tasa de costeefectividad incremental de NMPOA, comparada con la situación actual en lo referente a la atención del cáncer de mama en el sistema público de salud brasileño. El estudio se realizó en una cohorte hipotética de mujeres entre 40-69 años con riesgo de cáncer de mama. Los parámetros se obtuvieron del NMPOA y literatura nacional. En la estrategia del NMPOA, la eficacia se modeló teniendo en cuenta la adhesión real de la población al programa. La efectividad se midió en años de vida ajustados por calidad (QALY). La tasa de coste-efectividad incremental en el caso base fue R$ 13.426,00 por QALY. Este resultado no fue sensible a la variación de los principales parámetros del modelo en el análisis de sensibilidad. Teniendo en cuenta el umbral frecuentemente aceptado como muy alto económicamente en Brasil, un programa similar al NMPOA es coste-efectivo en ciudades con alta incidencia de cáncer de mama.

Evidence-based process for decision-making in the analysis of legal demands for medicines in Brazil / Processo de tomada de decisão baseado em evidências na análise das demandas judiciais de medicamentos no Brasil / Proceso de toma de decisiones, basado en evidencias científicas, desde el análisis de demandas judiciales de medicamentos en Brasil

Legal actions have been playing a significant role as an alternative pathway to access to medicines in Brazil. These lawsuits demand medicines used in Primary Health Care as well as medicines that are still in clinical research and have not been market approved by the Brazilian National Agency for Sanitary Surveillance (ANVISA). The goal was to analyze medicines demanded through lawsuits brought to the judicial district which includes the city of Rio de Janeiro, Brazil, from July/2007 to June/2008. The medicines in 281 lawsuits were examined for their respective indications, classified according to their presence in publicly-funded lists, market approval by ANVISA, compliance with national clinical guidelines, existence of alternative therapies in lists and support of indication by scientific evidence. Six different categories were described, which are deemed useful to managers and the Judiciary in decision-making. The support of evidence is of utmost importance for medicines that are not included in public funding lists and also for those with no available therapeutic alternatives.

Demandas judiciais têm desempenhado um pa-pel importante como forma alternativa de aces-so a medicamentos no Brasil. Tais ações judiciais pleiteiam desde medicamentos usados na atenção básica até aqueles ainda em pesquisa clínica e sem registro no país pelo órgão sanitário local (Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA). O objetivo foi analisar os medicamentos presentes nas demandas judiciais da Comarca da Capital do Rio de Janeiro, Brasil, no período de julho/2007 a junho/2008. Os medicamentos presentes em 281 ações judiciais foram examinados em relação à sua indicação terapêutica, e classificados de acordo com a presença em listas de financiamento público, a aprovação pela ANVISA, o cumprimento da indicação de diretrizes clínicas nacionais, a existência de terapias alternativas em listas de financiamento público e a existência de evidências científicas. Foram descritas, seis categorias diferentes, consideradas úteis para os gestores da saúde e do Judiciário no processo decisório. A busca de evidência científica é importante para os medicamentos que não estão incluídos nas listas e também para aqueles sem alternativas terapêuticas.

Las demandas han jugado un papel importante como una forma alternativa de acceso a los medicamentos en Brasil. Estas demandas incluyen los medicamentos utilizados en ensayos primarios, incluso los que continúan en investigación clínica y no están registrados en el país por la agencia de salud nacional (Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria - ANVISA). El objetivo fue analizar los fármacos presentes en las demandas de la región de Río de Janeiro durante el período de julio/2007 a junio/2008. Los fármacos presentes en 281 demandas fueron examinados por su indicación terapéutica, clasificados de acuerdo con su presencia en las listas de financiación pública, su aprobación por la ANVISA -lo que indica el cumplimiento de las directrices clínicas nacionales-, la existencia de terapias alternativas y la existencia de evidencias científicas. Se describieron seis categorías diferentes, en nuestra opinión, útiles para los gestores de la salud y la Justicia en el proceso de decisión. La búsqueda de evidencias científicas es importante para los medicamentos que no están incluidos en las listas, y también para los que no tienen alternativas terapéuticas.

Antídotos e medicamentos utilizados para tratar intoxicações no Brasil: necessidades, disponibilidade e oportunidades / Antidotes and medicines used to treat poisoning in Brazil: needs, availability and opportunities / Antídotos y medicamentos utilizados para tratar intoxicaciones en Brasil: necesidades, disponibilidad y oportunidades

Antídotos e determinados medicamentos são essenciais ao tratamento de algumas intoxicações e não podem sofrer falhas no abastecimento, sob o risco de prejudicar a saúde e a segurança da população. O objetivo deste trabalho foi avaliar a disponibilidade de antídotos e medicamentos recomendados para o tratamento de intoxicações no Brasil. A partir de consensos internacionais, foram selecionados 41 antídotos para análise, todos sem patente em vigência. Desses, 27 são registrados, porém 11 estão disponíveis em formas inadequadas ao tratamento de intoxicações, restando 16 medicamentos comercialmente disponíveis. Somente um terço dos medicamentos necessários para o tratamento de intoxicações está incluído na relação de medicamentos essenciais do país. Em adição, é apresentada proposta de suprimento das demandas a um dos antídotos, anticorpo antidigoxina, considerando a capacidade de produção nacional de imunobiológicos. Os resultados demonstram limitação da assistência adequada aos pacientes intoxicados no país e reforçam a necessidade urgente de políticas públicas na área.

Antidotes and certain other drugs are essential for treating some types of poisoning. Failures in their supply can jeopardize the population's health and safety. The current study aimed to assess the availability of antidotes and other drugs used in the treatment of poisonings in Brazil. International guidelines were used as the basis for selecting 41 antidotes for analysis, none of which currently protected by patents. Of these, 27 are registered in Brazil, but 11 of these are available in inadequate forms for treating poisoning, leaving 16 commercially available antidotes. Only one-third of the drugs needed for treating poisoning are included in the country's list of essential drugs. The article also presents a proposal for supplying the demand for one of the antidotes, anti-digoxin antibody, considering Brazil's domestic capacity for manufacturing immunobiologicals. The study's results show the limitations to adequate treatment for poison victims in Brazil and reinforce the urgent need to strengthen public policies in this area.

Los antídotos y determinados medicamentos son esenciales para el tratamiento de algunas intoxicaciones, y su disponibilidad no puede fallar, o la salud y la seguridad de la población se ponen en peligro. Este estudio tuvo como objetivo evaluar la disponibilidad de antídotos y fármacos recomendados para el tratamiento por intoxicaciones en Brasil. Se seleccionaron para el análisis 41 antídotos de reconocido consenso internacional, todos ellos sin patentes en vigor. Veintisiete estaban registrados en Brasil, pero 11 se venden en preparados farmacéuticos, no apropiados para el tratamiento de intoxicaciones, lo que da como resultado 16 medicamentos disponibles en el mercado. Sólo se incluyen en la lista brasileña de medicamentos esenciales un tercio de los medicamentos necesarios para tratar intoxicaciones. Además, se presenta una propuesta para suplir uno de los antídotos, anticuerpo antidigoxina, considerando la capacidad de producción nacional. Los resultados muestran limitaciones en una atención adecuada a los pacientes intoxicados en Brasil y refuerzan la necesidad urgente de fortalecer las políticas públicas en este ámbito.

Análise de custo-efetividade dos imunossupressores utilizados no tratamento de manutenção do transplante renal em pacientes adultos no Brasil / Cost-effectiveness analysis of immunosuppressive drugs in post-renal transplantation maintenance therapy in adult patients in Brazil / Coste-efectividad de los inmunosupresores utilizados en el tratamiento de mantenimiento por trasplante renal en pacientes adultos de Brasil

O objetivo do estudo foi realizar análise custoefetividade de imunossupressores utilizados na terapia de manutenção pós-transplante renal. Coorte hipotética de adultos transplantados foi acompanhada por 20 anos, empregando-se modelo de Markov. Os 10 esquemas terapêuticos avaliados continham prednisona (P). O custo médio dos medicamentos foi obtido na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos. Outros custos assistenciais compuseram cada estágio da doença. O custo foi expresso em reais, a efetividade em anos de vida ganhos e adotou-se a perspectiva do sistema público de saúde. Ao fim do acompanhamento, a análise com desconto mostrou que todos os esquemas foram dominados por ciclosporina(CSA)+azatioprina(AZA) +P. Nas demais análises, tacrolimo+AZA+P não foi dominado, mas a relação custo-efetividade incremental entre estes dois esquemas foi de R$ 156.732,07/ anos de vida ganhos, na análise sem desconto, valor que ultrapassa o limiar de três vezes o PIB per capita brasileiro. Nenhuma alteração qualitativa foi demonstrada pela análise de sensibilidade e a probabilidade do esquema CSA+AZA+P ser o mais custo-efetivo é superior a 85%.

The aim of the study was to perform cost-effectiveness analysis of immunosuppressive drugs in post-renal transplantation maintenance therapy. A hypothetical cohort of transplanted adults was followed for 20 years, using the Markov model. The 10 evaluated therapeutic regimens contained prednisone (P). Average cost of the medicines was obtained from CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos). Other patient care costs were included in each disease stage. Costs were expressed in Brazilian reais, effectiveness was measured as years of life gained, and the study adopted a public health system perspective. At the end of follow-up, the analysis with discount showed that all the regimens were dominated by cyclosporine (CSA)+azathioprine (AZA)+P. In the remaining analyses, tacrolimus+AZA+P was not dominated, but the incremental cost-effectiveness ratio between these two regimens was R$ 156,732.07/ years of life gained, a value that exceeds the threshold of three times the Brazilian per capita GDP. In the sensitivity analysis, no qualitative change was observed and the probability of CSA+AZA+P being the most cost-effective regimen was greater than 85%.

El objetivo del estudio fue el análisis del coste-efectividad de los inmunosupresores utilizados en el tratamiento de mantenimiento por trasplante renal. Una cohorte hipotética de adultos trasplantados tuvo un seguimiento durante 20 años, utilizando el modelo de Markov. Los 10 regímenes terapéuticos evaluados contienen prednisona (P). El coste promedio de los medicamentos se obtuvo de la CMED (Cámara de Regulación del Mercado de Medicamentos), asimismo, se incluyeron otros costes sanitarios. El coste se expresó en reales, eficacia en los años de vida ganados y adoptó la perspectiva del sistema sanitario público. Al final del periodo de seguimiento, el análisis demostró que todos los regímenes terapéuticos fueron dominados por cic losporina(CSA)+azatioprina(AZA)+P. En otros análisis, tacrolimus+AZA+P no fue dominante, pero la ratio coste-efectividad incremental entre estos dos regímenes fue de R$ 156.732,07/ años de vida ganados. Un valor que supera el umbral de tres veces el PIB per cápita brasileño. Análisis de sensibilidad: no se demostró ningún cambio cualitativo y la probabilidad de régimen CSA + AZA + P reflejó la mejor relación coste-beneficio (superior al 85%).

Análise de custo-efetividade do reúso de cateteres de cinecoronariografia sob a perspectiva de uma instituição pública no Município do Rio de Janeiro, Brasil / Cost-effectiveness analysis on the reutilization of coronary artery catheters in a public hospital in Rio de Janeiro, Brazil / Análisis del coste-efectividad en la reutilización de catéteres bajo la perspectiva de una institución pública en la ciudad de Río de Janeiro, Brasil

O objetivo foi comparar a relação de custo-efetividade entre o uso de cateteres cardíacos novos com cateteres reprocessados sob a perspectiva de uma instituição pública federal. Foi elaborado um modelo analítico de decisão elaborado para estimar a razão de custo-efetividade entre duas estratégias de utilização de materiais para cateterismo cardíaco utilizando, como desfecho clínico, a ocorrência de reação pirogênica. Os custos foram estimados por coleta direta nos setores envolvidos e valorados em Real (R$) para o ano de 2012. A árvore de decisão foi construída com as probabilidades de pirogenia descritas em estudo clínico. O custo para o reúso foi de R$ 109,84, e, para cateteres novos, de R$ 283,43. A estratégia de reúso demonstrou ser custo-efetiva, e a razão de custo-efetividade incremental indicou que, para evitar um caso de pirogenia, serão gastos R$ 13.561,75. O estudo aponta o reúso de cateteres como uma estratégia de menor custo comparada ao uso exclusivo de cateteres novos e pode contribuir para a tomada de decisão dos gestores.

The aim of this study was to compare the cost-effectiveness ratio of new versus reprocessed coronary artery catheters in a Federal public hospital. This was an analytical decision-making model prepared to estimate the cost-effectiveness ratio between two strategies in the use of materials in coronary artery catheterization, with pyrogenic reaction as the clinical outcome. Costs were estimated using direct data collection in the respective catheterization services and expressed in Brazilian Reais (R$), with 2012 as the reference year. The decision-making tree was constructed with the probabilities of pyrogenic reaction as described in a clinical trial. The cost per catheter for reuse was R$ 109.84, as compared to R$ 283.43 for a new catheter. The reutilization strategy proved to be cost cost-effective, and the incremental cost-effectiveness ratio indicated that R$ 13,561.75 would be spent to avoid one case of pyrogenic reaction. The study identified reuse of coronary artery catheters as a lower cost strategy compared to the exclusive use of new catheters, thus potentially assisting decision-making by health administrators.

El objetivo fue comparar la relación coste-eficacia en la reutilización de catéteres cardíacos respecto a los nuevos, bajo la perspectiva de un servicio público. Se utilizó un modelo analítico con el objeto de estimar la relación coste-efectividad entre las dos estrategias para el uso de materiales en el cateterismo cardíaco, utilizando la ocurrencia de reacción pirogénica como resultados clínicos. Los costes fueron estimados por la recogida directa en los sectores implicados y se expresan en reales (R$) para el año 2012. Un diagrama de decisiones se construyó con las probabilidades pirogénicas descritas en el estudio clínico. El coste de la reutilización era de R$ 109,84 y de R$ 283,43 por catéteres nuevos. La estrategia de reutilización ha demostrado ser coste-efectiva y la tasa de coste-efectividad incremental indicó que para prevenir un caso pirogénico se gastarían R$ 13,561.75. El estudio demuestra que la reutilización de catéteres es una estrategia de menor coste, en comparación con el uso exclusivo de los nuevos catéteres, y puede contribuir a la toma de decisiones.